移植健康基因使遺傳病人癥狀減緩甚至消失的治療措施。已知人類遺傳病已達4000種以上，大部分是由單基因決定的陷性遺傳病。分子遺傳學(xué)的迅速發(fā)展，使在基因水平上治療某些遺傳病成為可能。單基因突變的基因治療，可采用在原位較正有缺陷的基因或在基因組內(nèi)插入一個功能基因的方法，實踐中常采用后一方式。該技術(shù)首先要把與疾病有關(guān)的正常基因分離和克隆，然后把足量正常基因送入患者有關(guān)組織細胞內(nèi)，并使其在患者體內(nèi)正確表達。目前基因的分離和克隆技術(shù)已經(jīng)掌握，輸入患者組織細胞可利用逆轉(zhuǎn)錄病毒。為克服逆轉(zhuǎn)錄病毒本身的高度侵染性和毒性（有的可致癌），可用剪切DNA的方法除去有害基因，從而為基因治療得到安全載體。理想的載體應(yīng)具組織專一性，甚至細胞專一性，使其用常規(guī)方法注射到體內(nèi)后即可自動抵達目的細胞，并把要移植的基因整合到染色體上。